Come rendere la Spesa Sanitaria efficiente ed efficace nel rispetto degli obiettivi clinici
Economia Sanitaria
Parlare di HTA (Health Thecnology Assessment) significa valutare la tollerabilità (safety), l’efficacia clinica (efficacy) e la efficacia pratica (effectiveness) di nuovi farmaci o presidi farmaceutici: la valutazione economica è oramai una tecnica indispensabile per valutare ed introdurre nuovi prodotti/procedure in sanità (innovazione), decidere investimenti e programmi di intervento con eventuali miglioramenti della pratica medica. Rappresenta anche una nuova prospettiva di lavoro, una sorta di abito mentale, ma anche un metodo per decidere sulle priorità allocative delle risorse, aiutando a prendere decisioni, nel rispetto valori economici ed etici. La valutazione economica è un’analisi comparativa (un approccio imprescindibile) di due o più alternative in termini di costi e di conseguenze sullo stato di salute. Si applica a farmaci, tecnologie biomediche, programmi sanitari (screenings, educazione san.) e procedure medico-chirurgiche e assistenziali, mostrandosi utile allo sviluppo di linee-guida. I costi vengono misurati in termini monetari e sono espressi in costi diretti, sanitari (ricoveri, farmaci, visite) e non sanitari (assistenza ai pazienti) e costi indiretti. L’inserimento dei farmaci Biosimilari sui costi diretti farmaceutici è stato impattante producendo un significativo cambiamento nella farmaco economia delle Regioni.
Farmaci Biosimilari
Sono ormai una novità confermata nella farmacologia clinica e territoriale, vengono usati sempre di più a conferma della qualità ottenuta a costi ridotti, costando normalmente un quinto in meno rispetto ai farmaci originatori. Permangono peraltro ancora molti aspetti relativi alla biosimilarità e alla sua sicurezza che meritano una definizione, per dare un senso compiuto al loro impiego. La Commissione Europea fornendo informazioni sui Medicinali Biosimilari, dice che i medicinali biologici (inclusi i medicinali biosimilari) sono ricavati da organismi viventi, ad esempio cellule vive modificate per mezzo di biotecnologie. “Un medicinale biologico è quello che contiene una o più sostanze attive derivate da una fonte biologica o ottenuti attraverso un processo biologico, e che necessita di una rigorosa standardizzazione delle fasi di produzione e di controlli chimico-fisici e biologici integrati; alcune di queste sostanze attive possono essere già presenti nell’organismo umano ad esempio proteine come l’insulina, l’ormone della crescita e l’eritropoietina. I medicinali biologici sono molecole più grandi e più complesse rispetto ai medicinali non biologici. Soltanto gli organismi viventi sono in grado di riprodurre tale complessità” (EMA/837505/2011). Un medicinale biosimilare è quindi un farmaco sviluppato in modo da essere estremamente simile a un medicinale biologico esistente, ossia a un farmaco già approvato e utilizzato nell’UE (il cosiddetto “medicinale di riferimento o originatore”). Una volta che il medicinale di riferimento ha perso la copertura brevettuale e il suo periodo di esclusività è terminato, il medicinale biosimilare può essere immesso sul mercato.
di Andrea Stella
“Estremamente simile” significa che il biosimilare e il suo medicinale di riferimento sono sostanzialmente uguali, ma potrebbero esserci differenze minime dovute al fatto che tali principi attivi sono in genere molecole grandi e complesse prodotte da cellule vive. Lo sviluppo di medicinali biosimilari si basa sulle conoscenze scientifiche ottenute con il medicinale di riferimento, per questo motivo non è necessario ripetere tutti gli studi clinici effettuati per il medicinale di riferimento; una volta immessi sul mercato, i medicinali biosimilari entrano in concorrenza con il medicinale di riferimento e di solito sono venduti a un prezzo inferiore. Nell’ultimo decennio sono state effettuate molte ricerche nel campo della “razionalità economica” nelle scelte e nelle decisioni in Sanità. L’analisi costi-efficacia e costi-utilità sono ormai gli strumenti principali a disposizione di chi desideri valutare, nel campo del Welfare e della gestione Ospedaliera, l’impiego delle risorse in ambito sanitario. Le ricerche nelle biotecnologie hanno permesso lo sviluppo di trattamenti nell’ambito di molte malattie, e milioni di pazienti hanno potuto usufruire di medicinali biologici approvati per la cura di malattie infiammatorie, autoimmuni, neurologiche e degenerative, insufficienza renale cronica, tumori, o nella cura e prevenzione di alterazioni coagulative e trombosi vere e proprie.
Relativamente a quest’ultimo punto, tra i farmaci anticoagulanti il primo biosimilare arrivato in Italia nel 2017 è stata un’eparina a basso peso molecolare, enoxaparina sodica nello specifico INHIXA, che ha permesso di ridurre considerevolmente i costi legati alle patologie trattate con tale principio attivo. L’eparina, infatti, è in cima alle voci di spesa in tutte le tabelle farmaceutiche regionali. Appare dunque evidente che la perdita della copertura brevettuale ha permesso l’entrata sulla scena terapeutica dei farmaci cosiddetti “biosimilari”, medicinali “simili” per qualità, efficacia e sicurezza ai prodotti biologici originatori di riferimento, generando una concorrenza terapeutica a costo inferiore per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN), in grado di produrre importanti conseguenze economiche sanitarie dando così la possibilità di trattare un maggior numero di pazienti. In molte Regioni, in varie delibere, si è sancito che i medici prescrittori di farmaci biologici debbano prediligere i farmaci biosimilari a parità di indicazioni terapeutiche e modalità di somministrazione, con un obiettivo di risparmio medio del 20-40%.
L’era dei farmaci biologici, frutto delle ricerche biotecnologiche, rappresenta una svolta innovativa che consentirà a molte più persone di usufruire della loro efficacia terapeutica; basti pensare infatti che nel 2008 il 50% dei primi 10 farmaci per consumo erano biotecnologici e che nel 2014 questa quota aveva superato il 70%. Farmaci prodotti dalla biotecnologia, spesso tanto costosi da non essere rimborsabili, oggi sono entrati in commercio con un ben chiaro risparmio e con il supporto delle Linee Guida che ne garantiscono l’efficacia e la sicurezza del loro impiego.
di Monica Rizzo
